上證報(bào)中國(guó)證券網(wǎng)訊 當(dāng)?shù)貢r(shí)間1月16日,專注于研發(fā)基因藥物的生物制藥公司CRISPR Therapeutics宣布,美國(guó)食品藥品監(jiān)督管理局(FDA)已批準(zhǔn)其CRISPR/Cas9基因編輯細(xì)胞療法(商品名:CASGEVY)用于治療12歲及以上患者的輸血依賴性β地中海貧血(TDT)。
這是該療法在美獲批的第二項(xiàng)適應(yīng)癥。2023年12月8日,F(xiàn)DA批準(zhǔn)其用于治療伴有復(fù)發(fā)性血管閉塞危象(VOC)的患有鐮狀細(xì)胞?。⊿CD)的12 歲及以上的患者。
2023年11月16日,英國(guó)藥品與保健品管理局批準(zhǔn)基于CRISPR基因編輯技術(shù)開發(fā)的Casgevy療法投入應(yīng)用,用于治療12歲及以上的鐮狀細(xì)胞病和輸血依賴型β地中海貧血患者,成為全球首個(gè)獲批上市的CRISPR/Cas9基因編輯療法。(霍星羽)